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商业

美国规定病人有“试试看的权利”之后,医药公司开始试着挣钱

蔡一能2018-06-24 07:34:32

关键是绕过了 FDA。

美国国会上个月通过了一项立法,允许危重病人和医生直接联系医药公司,获得试验中的治疗方案,而无需食品药品监督管理局(FDA)批准。这被认为赋予了病人“试试看的权利”(Right to Try)。

现在,医药公司行动了起来。小型生物技术公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 开始向渐冻症(Lou Gehrig’s disease)患者提供尚未被证实有效的 NurOwn 药物疗法。渐冻症会逐渐侵蚀人体神经系统,最终摧毁行动、说话和呼吸能力,目前无法治愈。

NurOwn 疗法的基础是提取病人骨髓中的干细胞,诱导其分泌神经营养因子,再植入神经受损区域。政府网站上登记的资料显示,该疗法处于三期试验,试验从去年 8 月开始,预计到明年 7 月正式结束。根据中期研究结果,它不能逆转渐冻症的发展,但可以帮助患者对外界作出反应,虽然这种积极反馈也不会持续太久。

作为一些病人最后的希望,NurOwn 疗法并不便宜。Brainstorm 公司暂未披露价格详情,但公司 CEO Chaim Lebovits 提醒道,用于治疗癌症的两种细胞疗法 CAR-Ts 分别以 37.5 万和 47.5 万的价格卖给接受试验的患者。事实上,Brainstorm 并不是一家传统的医药公司,它在市场上还没有药物产品,也不盈利,目前的主要业务是向贫困国家提供健康产品。

“公司不是 NGO,我们得有激励机制。” Lebovits 说

NurOwns 引发的争议是:医药公司能不能在未必有效的药品上挣钱?“试试看的权利”法案没有明示试验疗法的价格限制,但高额开销不一定能(且很可能不能)换回健康,这一事实还是令人不安。Labovits 就此强调,公司要求病人在作出决定前充分知悉潜在的风险。

事实上,尽管“试试看的权利”法案在共和党控制的国会和白宫都取得了胜利——特朗普签署法案时专门邀请了渐冻症患者列席,医疗界却表达了强烈的异议。专业人士担心,这会让病人暴露在更大的风险之中。

一个经常被立法者忽略的事实是,FDA 已经提供了一种应急渠道,允许重病患者接受试验中的药物治疗,只是它没有取一个吸引眼球的好名字,并且需要向 FDA 申请。根据 FDA 局长 Scott Gottlieb 去年的证词,来自危重病人的紧急请求只要一通电话就能立即获批。99% 的请求最终都得到了批准,而极少数的例外部分是因为治疗存在严重风险,部分则是因为有明显的更优方案。

但还是有人对规制壁垒感到不满——至少“试试看的权利”法案起草者这么说。为此,法案去掉了 FDA 的把关,把选择权完全交给了患者和医生。法案起草者、共和党参议员 Ron Johnson 明确写道:“这项法案旨在削弱 FDA 主宰人们生命的权力。”

这和特朗普的竞选纲领一脉相承。去年 1 月,刚刚就任的特朗普会见了医药界代表,当时他就提出,要“在前所未有的程度上减少规制”——他估计的去规制比例达到 80%。

FDA 是美国的食品与药品监督部门,负责药物上市前的审批与上市后的跟踪监管。通常,一种药品需要经过漫长且昂贵的试验,才能最终获准上市。


题图来自:IceBucketChallenge

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