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有中国学者宣称带来首个基因编辑婴儿,但关联方已经开始撇清关系

罗骢2018-11-26 19:04:56

该项研究遭到 122 位科学家联名反对

11 月 26 日,南方科技大学生物系教授贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于 11 月在中国出生。这是世界第一例在人类婴儿上应用基因编辑进行免疫艾滋病的实验。

根据贺建奎描述,这两个婴儿的基因经过 CRISPR 基因编辑技术处理,研究人员们在受精卵中,对名为 CCR5 的基因进行了修改。

CCR5 基因在人体内负责编码一部分蛋白质,这部分蛋白质是艾滋病毒( HIV) 入侵人体所需的主要辅助受体之一。理论上讲,如果这个基因出现变异或缺失,可能会阻止艾滋病毒入侵。

贺建奎团队所使用的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术,简单来说可以想象基因是由很多节点构成两条双螺旋的链条。Cas9 蛋白像一把剪刀,通常从基因节点,也被称为碱基 NGG (N 代表任意碱基)的地方剪断基因。

随后,人工设计的向导 RNA 会将 DNA 双螺旋解开,配对到其中一条,Cas9 蛋白再出手在刀口处剪断。随后 DNA 会开启自动修复机制,将剪断的两端连接起来,从而实现目标区域的敲除或替换。

贺建奎的团队就是在这对双胞胎的基因上将 CCR5 这个基因节点剪断,切割掉。这个位置被称为靶点。

由于 CRISPR 技术成本低廉、操作方便、效率高、可以同时编辑不同的位点,在过去几年里被广泛应用在动、植物身上。

虽然操作和效率都得到了提升,但 CRISPR 技术可能存在的问题就是,向导 RNA 不一定每次都能准确匹配被剪短的基因。在 DNA 损伤修复的时候也可能出现意外。这就是基因编辑脱靶问题。

目前有许多国家通过法律来明确禁止人类胚胎细胞基因编辑,美国国立卫生研究院(NIH)明确表示禁止对人类胚胎进行任何形式的基因编辑研究。

随着南方科技大学教授贺建奎公布基因编辑婴儿出生的消息,对于该项研究产生很多质疑。

在贺建奎今天公布基因编辑婴儿消息之前,美联社对贺建奎进行了专访,详细描述了试验志愿者参与、以及试验过程的过程。

根据美联社报道称,贺建奎表示他通过北京一家艾滋病公益组织白桦林的宣传组织招募夫妇。其中所有男性都患有艾滋病病毒,女性都没有。之后修改了 7 对夫妇的胚胎,总共有 22 个胚胎中的 16 个进行了基因编辑,在完成双胎妊娠之前,有 6 个胚胎被用于 6 次植入尝试,目前有一对双胞怀孕诞生。

贺建奎还表示,一对双胞胎中,只有一个目标基因编辑成功,但另一个婴儿的基因并没有被成功改变,依然存在感染艾滋病毒的风险。

美联社在文中称,研究人员对受试者的解释可能不太准确,以“类似艾滋疫苗的研究”的理由解释试验项目,但贺建奎坚称,认为受试夫妻能够理解项目的风险。

根据相关网站披露,这项临床试验通过深圳和美妇儿科医院的伦理委员会审批,并在中国临床试验注册中心完成注册登记。同时曝光的还有深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书。

根据披露的申请书显示,试验期望建立完善的基因手术治疗严格行业质量控制标准,“占领整个基因编辑相关治疗技术门槛的制高点,在国际日益竞争激烈的基因编辑技术应用中脱颖而出。” 申请书最后盖有医院公章,以及委员会 7 名成员签字。

但在贺建奎公布基因编辑婴儿出生消息 5 个小时后,深圳和美妇儿科医院在今天下午回应,否认该院和此事有关,“这件事不属实,我们没有接受过相关信息,不知道这件事为什么会上热搜,正在调查。”而至于贺建奎是否有挂靠深圳和美进行相关研究,深圳和美方面表示“不了解情况”。

其中签名的 7 名委员中,有一位委员对媒体表示,对于此事并不知情。“我们医院的伦理委员会是 2017 年 5 月 8 日成立,我是其中的一名委员,但是这个《申请书》涉及的会议我没参加,也没有签字,更不知道试管婴儿跟我们这个科室有什么关系。”来自丁香园的消息称,深圳和美妇儿科医院是莆田系医院,伦理审查资质受到质疑。

随后,深圳医学伦理专家委员会对外表示,该项试验进行前并未向该部门报备,深圳卫生部门已介入核实“免疫艾滋病基因编辑婴儿”事件。

目前,在公布基因编辑婴儿出生后,贺建奎教授并未再向外界回复。“现在贺教授不接受媒体采访,过几天统一回应。对于此例研究,更多信息不能透露,这个实验不是因为母亲有艾滋病,也不能透露婴儿是在哪个医院出生的,因为个人隐私不能说太多。”负责贺建奎媒体的负责人陈远林则对第一财经表示。

南方科技大学官网显示,贺建奎于 2006 年获得中国科学技术大学近代物理学学士学位,2010 年获得美国莱斯大学生物物理学博士学位;2011-2012 年在美国斯坦福大学担任博士后,并于 2013 年入选“深圳市优秀教师”。

南方科技大学在晚上 6 点半官网回应称,“此项研究工作为贺建奎副教授在校外开展,未向学校和所在生物系报告,学校和生物系对此不知情。对于贺建奎副教授将基因编辑技术用于人体胚胎研究,生物系学术委员会认为其严重违背了学术伦理和学术规范。”,随后南方科技大学将进行调查。

对此,《好奇心日报》向南方科技大学求证,但有关负责人电话并未成功接通。拨打贺建奎教授电话也始终没有人接听。

基因编辑技术的危害在目前并没有被明确,尤其是存在基因脱靶、不确定遗传性物质改变、伦理等众多问题。

今天晚上 6 点多,科研机构“知识分子”微博发布 122 位中国科学家联署声明,称“该项研究的生物医学伦理审查形同虚设,直接进行人体实验,只能用疯狂形容。”并要求对该项目进行进一步审查。

2015 年底,中美英等多国科学家和伦理学家在华盛顿举办“人类基因编辑国际峰会”。此次会议讨论了是否应该开展人类胚胎基因编辑技术的研究或应用。

最终得出的底线是:禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。这意味着,用 CRISPR 基因编辑帮助自己治病可以,但不能用它来制造“完美”的下一代。

近两年,中、英、美等国陆续为胚胎的基因编辑开了绿灯,支持改造人类可遗传性基因特性的临床努力,但仅限于可能导致严重疾病和残疾的基因的改造。

但目前,中国对于基因编辑技术无论是法律还是规范等监管措施方面依然存在着大量空白。

贺建奎预定将在明天国际人类基因组编辑峰会进行另一项研究报告的演讲,目前不清楚是否会继续出席以及回应这次事件。


题图来源:Pexels

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