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首例基因疗法获FDA批准,白血病治疗迎来新篇章

Denise Grady2017-09-02 07:42:55

FDA 称,这种新疗法“是美国市场上首次获得批准的癌症基因疗法,它为治疗癌症和其他严重性危重疾病提供了新方法”。

本文只能在《好奇心日报》发布,即使我们允许了也不许转载* 

本周三(8 月 30 日),美国食品药品管理局(FDA)批准了首例基因疗法,作为人类抗癌斗争史上的里程碑,该疗法使用患者自体免疫细胞来对抗癌症,更有望在未来几年成为治疗癌症的新方法。

这一先锋疗法可以改变患者的细胞,使之成为一种“活体药物”,从而识别癌症细胞并将其杀死。作为一种近几年来发展势头极为迅猛的免疫疗法,它能够通过药物和其他疗法作用,增强癌症患者自身免疫系统,在临床试验中,许多患者在单次治疗后病情出现了长时间的缓解,有些患者甚至被治愈。

这一疗法由诺华公司研制,商品名为 Kymriah,经 FDA 批准后用于治疗复发性或难根治的儿童、青少年 B-细胞急性淋巴细胞白血病。这种曾被 FDA 称为“极具毁灭性和致命性”的疾病的治疗前景有望得到改善,因此对新疗法的“需求非常大”。

位于新泽西州莫里斯平原的诺华制药公司内,一名技术人员正在研究癌症患者的细胞。本周三,诺华公司研制的白血病基因疗法获 FDA 批准,这是首例通过改变患者自体细胞、增进患者免疫功能来对抗癌症的疗法。图片版权:Brent Stirton /诺华制药公司,美联社

除诺华公司外,还有多家制药企业都在竞相研发新的基因疗法治疗其他癌症,竞争十分激烈。据专家预测,在不久的将来,将会有更多的基因疗法获批上市。FDA 局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)博士称,目前研发中的实验性基因疗法多达 550 种以上。

Kymriah 疗法也有潜在的副作用。由于 Kymriah 会产生包括足以威胁生命的低血压在内的严重副作用,FDA 要求,只有获得资格认证的医院和经过专业培训的医师方可实施这种疗法,不仅如此,实施治疗的医院还需具备治疗这些副作用的药物。

Kymriah 是一种一次性治疗方法,每位患者需接受单独定制的疗法,治疗费用为 47.5万美元。诺华公司称,如果病人在一个月内对新疗法没有反应,则不予收费。除此之外,诺华还承诺为没有医疗保险或保险不足的病患家庭提供经济援助。

关于 Kymriah 的定价问题,一位来自诺华公司的高管在一次电话新闻发布会上指出,相比而言,白血病常用疗法骨髓移植的成本更高,治疗费用介于 54 万至 80 万美元之间。

经预计,美国每年约有 600 名儿童和青少年白血病患者接受这一新疗法治疗。

这种基因疗法能够获得 FDA 批准,极大程度上归功于一项成功的临床试验。试验共招募了 63 名罹患复发性或难根治的 B-细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年,其中,83% 的患者在接受新方法治疗 3 个月后,病情得到明显缓解。对于这类危重病来说,高达 83% 的缓解率是非常高的救治率。

白血病的基因疗法由宾夕法尼亚大学率先开创,而后授权给了诺华公司。这种疗法曾用名包括 CAR-T 细胞疗法、CTL019 和 tisagenlecleucel。

艾米丽•怀特海德是首位接受基因疗法治疗的白血病患者。2012 年,当时仅 6 岁的她深受白血病折磨,在费城儿童医院接受治疗,病情非常严重,甚至一度病危。今年,艾米丽已经 12 岁了,五年多来一直都没有复发。

图片版权:费城儿童医院/美联社

Kymriah 是一种高度个性化的治疗方法,需要为每一位病患拟定特别的疗程:首先,在获得批准的医院从患者血液中提取称为 T 细胞的白细胞,将其冷冻并送至诺华公司位于新泽西州的细胞生产工厂,由那里的研究人员对 T 细胞进行遗传修饰,使它们可以发现和攻击癌细胞。最后,修饰后的 T 细胞(即 CAR-T 细胞)被重新冷冻、送到医院、并输送到患者体内。整个过程大约需要 22 天。

诺华公司表示,初步将建立 20 家具有基因疗法资格认证的治疗中心,这一计划预计将在 30 天内完成;到今年年底,符合资质的治疗中心有望扩容到 32 家。

鉴于 CAR-T 治疗过程中会释放出很多杀伤肿瘤细胞的细胞因子,有时也称作“细胞因子风暴”,它产生的副作用通常表现为发烧、低血压、肺淤血、神经系统障碍以及其他致命并发症,实施基因治疗的医疗机构必须获得相应的资格认证,还需对医护人员进行充分培训,从而有效处理治疗过程中出现的这些副作用。除此之外,对患者实施 Kymriah 治疗前,必须确保所在医院或医疗中心内具备治疗副作用的药物,即拮抗剂(也称作 Actemra)。

针对不同病患定制的 Kymriah 注射袋。预计治疗费用为 47.5 万美元,这一疗法具有潜在的致命副作用。图片版权:诺华制药公司/美联社

纪念斯隆-凯特林癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)小儿科肿瘤学家 Kevin J. Curran 博士称,他所在医院的资格认证工作已接近尾声,很快就能为患者提供这种最新的 Kymriah 治疗方法。

他说:“这种‘活体药物’是癌症治疗发展进程中的一项重要变革,是广大白血病患者的福音。而这仅仅才是开始。”

他希望,这种新型的基因疗法最终也能够用于治疗白血病以外的其他癌症。

FDA 在批准 Kymriah 当天发表声明称,这种新疗法“是美国市场上首次获得批准的癌症基因疗法,它为治疗癌症和其他严重性危重疾病提供了新方法”。

据宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任卡尔·朱恩(Carl June)博士回忆,首位接受基因疗法治疗的白血病患者在治疗一个月后,白血病症状便已消失,看到这一检查结果时,他和同事都感到不可思议,甚至还组织了一次活检予以确认。

卡尔·朱恩博士激动地说道:“直到现在,我仍然不敢相信这是真的。我从未想到这种治疗方法真的能够获得商业审批,但它的确成功了,并且还是美国市场上首次获得批准的基因疗法。这是一种全新的治疗方法,癌症治疗前景将会大为改观。”


翻译 熊猫译社 唐尘

题图来自 PIXNIO

© 2017 THE NEW YORK TIMES

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